如果博斯利的設想實現,這將是轉基因科技首次在人類身上使用。不過,美國目前禁止修改人類基因,所以該公司將需要衛生部門的特別許可才能如愿。
“Crispr” 是一種自然的細菌自我防衛體系。細菌在自身的基因中攜帶了病毒的遺傳密碼,并且以此識別從外部靠近的病毒,從而生成催化劑,驅逐病毒的遺傳密碼。從學術期 刊《麻省理工學院科技評論》上發表的文章來看,埃迪塔醫藥打算以此為基礎,向病人眼中注射一定劑量的病毒,讓病毒摧毀CEP290基因當中大約1000個 有缺陷的遺傳密碼。
肯特大學的達倫·格里芬教授表示,這項技術給病人帶來福音,“令人興奮”。
不過,“Crispr”技術頗 受爭議,因為它將永久性地改變人類的基因,并且會世代相傳下去,將來可能會出現意料不到的后果。有基因專家表示,在兩年內就實現如此大的突破,有點操之過 急。英國“基因聯盟”組織的阿拉斯泰爾·肯特說:“這看起來非常不成熟。盡管如此,Crispr還是一項令人極度興奮的技術,毫無疑問擁有巨大潛力。”